Ülkemizde, genetik geçişli ve ölümcül olan bu hastalık kasların erimesine neden olan Duchenne muscular dystrophy’ye (DMD) yakalanmış 5 bin çocuk bulunuyor. DMD hastası kişilerin çoğunun 25 yaşını göremediği belirtilerek tedavide kullanılan 3,2 milyon dolar değerindeki Elevidys ilacının ülkemizde karşılanması için imza kampanyası başlatıldı. Bu hastalığa yakalanan çocuk 25 yaşını göremiyor.
"DÜŞENİN DOSTU OLMAZ"
Evladı DMD hastası olan bir baba olan Celal Tüntaş, "Düşenin dostu olmaz" atasözünü herkesin duyduğunu belirterek kampanyada şu ifadelere yer verdi: “Bir de bir hastalık var ki ‘Duchenne’ diye yazılıyor ve ‘düşen’ şeklinde okunuyor. Bu yazıyı okurken mutlaka farkında olmadan birkaç kasınızı kullanacaksınız: Kalp kasınız atardamarlarınızdan kan pompalar, göz kaslarınız bu cümledeki kelimeleri takip etmenizi sağlar ve el kaslarınız tableti veya cep telefonunu tutar. Şimdi bu kasların güçlerini yavaş yavaş kaybettiklerini hayal edin. Oturduğunuz yerden kalkmayı yürümeyi unutacaksınız, yemek kaşığınızı kaldırıp ağzınıza kaldırabilecek kadar dahi gücünüz kalmayacak, kalbiniz kan pompalayabilmek için iki bazen üç katı çalışmak zorunda kalacak fakat yine de tam anlamıyla görevini yerine getiremeyecek, derin bir nefes almayı bir yana bırakın cihaz yardımı olmadan nefes almanız imkânsız hale gelecek.”
GENETİK GEÇİŞLİ BİR KAS ERİME HASTALIĞI
Açıklamanın devamında, “İşte bunun sebebi kaslarınıza giden distrofin denilen proteinin işlevsiz hale gelmesi. Duchenne (DMD) genetik geçişli bir kas erime hastalığıdır. Ülkemizde 5 bin çocuk bu hastalıkla mücadele etmekte ve kısa yaşantıları boyunca düzenli fizyoterapi ilaç desteği almak zorunda kaldıkları gibi ileri evrede birçok hayati önem taşıyan medikal cihazları kullanmaları gerekir” ifadelerine yer verildi.
25'Lİ YAŞINI GÖREN PEK AZ DMD'Lİ ÇOCUK VAR
Daha da vahimin 25'li yaşını gören pek az Dmd'li çocuk olduğu da belirtilerek, “Oysa şimdi FDA onaylı bir gen ilacımız var. Ve distrofin genini kaslara ulaştırmayı başardılar ve bu ilaç neredeyse tüm DMD hastası çocuklara uygun ve hastalığın seyrini büyük ölçüde değiştiriyor. Ayrıca bunun yanı sıra yakın zamanda İki ilaç daha Vamarolon Aymargee ve DUVYZAT™ (givinostat) adlı ilaçlarda Dmd için FDA ve EMA onayı aldı. Bunlar da hastalığı yavaşlatan ilaçlar. Ancak bunlar da gen ilacı kadar olmasa da çok pahalı ilaçlar. Bu ilaçların tümü yürümeyi unutan çocuklarımıza bir umut oldu. Sizlerden bu umudumuza bir imzanızla destek olmanızı bekliyoruz. Özelikle Elevidys ilacıyla umutlarımız yeniden yeşerdi fakat ilaç çok pahalı 3.2 milyon dolar olan bu ilaç için ailelerin dilenci durumuna düşmesini istemiyoruz. Devletimiz bu ilacı karşıladığında ilaç fiyatı çok daha aşağılara çekilecektir. Dmd savaşçısı çocuklara destek olun DMD BİTSİN. Duchenne'in dostu olalım” denildi.